میگلوستات

میگلوستات (انگلیسی: Miglustat‎) دارویی است که برای درمان نوع ۱ بیماری گوشه بکار می‌رود.

میگلوستات
سامانه‌شناسی نام (آیوپاک)
(2R,3R,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxymethyl)piperidine-3,4,5-triol
داده‌های بالینی
نام تجاری Zavesca
AHFS/دانشنامه دراگز monograph
مدلاین پلاس a604015
Licence data EMA:Link, US FDA:link
رده بارداری X(US)
تجویز خوراکی
داده‌های فارماکوکینتیکی
فراهمی زیستی ۹۷٪
پیوند پروتئینی ندارد
متابولیسم ندارد
نیمه‌عمر ۶ تا ۷ ساعت
دفع کلیوی، بدون تغییر
شناسه
شماره سی‌ای‌اس 72599-27-0 Y
کد ATC A16AX06
پاب‌کم CID 51634
IUPHAR ligand ۴۸۴۱
بانک‌دارو DB00419
کم‌اسپایدر 46764 Y
UNII ADN3S497AZ Y
ChEBI CHEBI:۵۰۳۸۱ Y
ChEMBL CHEMBL1029 Y
مترادفها 1,5-(butylimino)-1,5-dideoxy-D-glucitol, N-butyl-deoxynojirimycin
داده‌های شیمی
فرمول C10H21NO۴ 
وزن مولکولی 219.28 g/mol
SMILES eMolecules & PubChem
 Y(what is this?)  (verify)

موارد استفاده

این دارو برای درمان موارد خفیف تا متوسطِ «بیماری گوشه نوع ۱» در بالغینی بکار می‌رود که جایگزینی آنزیم در آنها مقدور نیست یا آنزیم‌درمانی برایشان مناسب نیست.[1] میگلوستات در سال ۲۰۰۲ در اروپا[2] و در سال ۲۰۰۳ در ایالات متحده آمریکا از سوی سازمان غذا و دارو[3] مورد تأیید و پذیرش واقع شد.

این دارو همچنین نخستین دارویی است که برای درمان عوارض نورولوژیک پیشرونده در بیماری نیمن پیک، نوع سی (NPC) بکار گرفته شده و در اروپا (۲۰۰۹)، کانادا (۲۰۱۰) و ژاپن (۲۰۱۲) بدین منظور تأیید شده‌است. البته چنین استفاده‌ای هنوز در ایالات متحده آمریکا مورد پذیرش واقع نشده و سازمان غذا و دارو به‌دنبال شواهد بیشتری است.[4][5][6][7]

موارد منع مصرف

افرادی که دچار بیماری‌های مغز و اعصاب یا مشکلات کلیوی هستند، زنان باردار و همچنین مردان یا زنانی که قصد دارند بچه‌دار شوند، نباید میگلوستات مصرف کنند.[8]

عوارض جانبی

عوارض جانبی جدی در این دارو شاملِ درد، سوزش، بی‌حسی و سوزن‌سوزن شدنِ دست‌ها، بازوها و پاها، لرزش غیرقابل‌کنترل دست‌ها، تغییرات بینایی و احتمال خونریزی است.

عوارض شایع عبارتند از عوارض گوارشی (اسهال، دل‌آشوب، نفخ و گاز شکم، بی‌اشتهایی، یبوست)، خشکی دهان، مشکلات عضلانی (ضعف، کرامپ و گرفتگی ماهیچه بخصوص در پاها، احساس سنگینی در دست‌ها و پاها، عدم استواری بدن هنگام راه رفتن)، پشت‌درد، گیجی، عصبی‌شدن، سردرد، اختلالات حافظه و قاعدگی نامنظم یا دشوار.[8]

نحوهٔ کارکرد

میگلوستات از تشکیل مادهٔ گلوکوسربروزید (که در اثر ناتوانی آنزیم گلوکوسربروزیداز رخ می‌دهد) جلوگیری می‌کند که به اینگونه درمان، «درمان از طریق کاهش سوبسترا» می‌گویند. [9]

جستارهای وابسته

منابع
  1. Cox, TM; et al. (2003). ": Advisory Council to the European Working Group on Gaucher Disease. The role of the iminosugar N-butyldeoxynojirimycin (miglustat) in the management of type I (non-neuronopathic) Gaucher disease: a position statement". J Inherit Metab Dis. 26 (6): 513–26. PMID 14605497.
  2. European Medicines Agency. Human Medicines Database. Zavesca (miglustat) Page Accessed 1 September 2014.
  3. Actelion Press Release August 2003. Zavesca approved -- first oral treatment option for type 1 Gaucher disease
  4. UK Medicines Information. New Drugs Online Report for miglustat بایگانی‌شده در ۴ مارس ۲۰۱۶ توسط Wayback Machine
  5. Staff, The Pharma Letter. 4 April 2012. Actelion drops setipiprant, gets miglustat approval in Japan
  6. Kevin Grogan for PharmaTimes. 10 March 2010. FDA rejects Actelion's Zavesca for rare NP-C disease بایگانی‌شده در ۲۰۱۴-۰۹-۰۳ توسط Wayback Machine
  7. Actelion Press Release. 23 March 2010 Zavesca® (Miglustat) First Treatment Available in Canada for Rare Progressive Niemann-Pick Type C Disease
  8. American Society of Health-System Pharmacists, Inc. for the Public Library of Medicine. Miglustat on MedlinePlus Accessed 1 September 2014
  9. Actelion. FDA Advisory Briefing Book for Miglustat (Ogt 918, Zavesca®) in Niemann-Pick Type C Disease NDA 021-348/S-007 Prepared for the Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee meeting, 1 December 2009
This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.