تافامیدیس

تافامیدیس (انگلیسی: Tafamidis‎) دارویی است که برای تسکین علائم بیماری «پلی‌نوروپاتی خانوادگی آمیلوئید» (FAP) بکار می‌رود. این بیماری که با نامِ «آمیلوئیدوز خانوادگی ترانس‌تیرتین» هم شناخته می‌شود، نوعی بیماری نادر و تخریبی اعصاب است که بالقوه کشنده است.[1][2]

تافامیدیس
سامانه‌شناسی نام (آیوپاک)
2-(3,5-dichlorophenyl)-1,3-benzoxazole-6-carboxylic acid
داده‌های بالینی
نام تجاری Vyndaqel
Licence data EMA:Link
رده بارداری  ?
تجویز خوراکی
شناسه
شماره سی‌ای‌اس 594839-88-0 N
کد ATC N07XX08
پاب‌کم CID 11001318
کم‌اسپایدر 9176510 N
UNII 8FG9H9D31J Y
KEGG D09673
ChEBI CHEBI:78538 N
داده‌های شیمی
فرمول C14H7Cl2NO3 
وزن مولکولی 308.116 g/mol
SMILES eMolecules & PubChem
 N(what is this?)  (verify)

تافامیدیس در نوامبر ۲۰۱۱ توسط آژانس دارویی اروپا و در سپتامبر ۲۰۱۳ توسط آژانس داروها و تجهیزات پزشکی ژاپن مورد تأیید قرار گرفت.[3]

این دارو که یک ملحِ مگلومین است در یک کارآزمایی بالینی ۱۸ ماهٔ فاز ۲ و ۳ [4][5] و یک پژوهش تکمیلی ۱۲ ماهه[6] ثابت کرد که پیشرفت این بیماری را کُند می‌کند.[7] تافامیدیس با دوز ۲۰ میلی‌گرم در روز، در بیماران بالغ مبتلا به مراحل اولیهٔ بیماری (مرحله ۱) بکار می‌رود.[8][9]

مکانیسم عمل تافامیدیس، ایجاد ثبات کینتیک در فُرم تترامری پروتئین ترانس‌تیرتین است.[10]

منابع
  1. Ando, Y., and Suhr, O.B. (1998). Autonomic dysfunction in familial amyloidotic polyneuropathy (FAP). Amyloid, 5, 288-300.
  2. Benson, M.D. (1989). "Familial Amyloidotic polyneuropathy". Trends in Neurosciences, 12.3, 88-92, PubMed, doi:10.1016/0166-2236(89)90162-8.
  3. http://www.businesswire.com/news/home/20111117005505/en/Pfizer’s-Vyndaqel®-tafamidis-Therapy-Approved-European-Union
  4. ClinicalTrials.gov NCT00409175 Safety and Efficacy Study of Fx-1006A in Patients With Familial Amyloidosis
  5. Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Lozeron, P.; Suhr, O.B.; Campistol, J.M.; Conceiçao, I.; Schmidt, H.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Wilson, A.; Grogan, D.R. “Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial”. Neurology, 2012, 79, 785-792.
  6. Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Suhr, O.B.; Conceiçao, I.; Schmidt, H. H. J.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Grogan, D.R. “Long-term Effects of Tafamidis for the Treatment of Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy”. J. Neurology, 2013 260, 2802-2814.
  7. Ando, Y.; Sekijima, Y.; Obayashi, K.; Yamashita, T.; Ueda, M.; Misumi, Y.; Morita, H.; Machii, K; Ohta, M.; Takata, A; Ikeda, S-I. "Effects of tafamidis treatment on transthyretin (TTR) stabilization, efficacy, and safety in Japanese patients with familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) with Val30Met and non-Varl30Met: A phase III, open-label study". J. Neur. Sci. , 2016 362, 266-271, doi:10.1016/j.jns.2016.01.046.
  8. Andrade, C. (1952). "A peculiar form of peripheral neuropathy; familiar atypical generalized amyloidosis with special involvement of the peripheral nerves". Brain: a Journal of Neurology, 75, 408-427.
  9. Coelho, T. (1996). "Familial amyloid polyneuropathy: new developments in genetics and treatment". Current Opinion in Neurology, 9, 355-359.
  10. Hammarstrom, P.; Wiseman, R. L.; Powers, E.T.; Kelly, J.W. "Prevention of Transthyretin Amyloid Disease by Changing Protein Misfolding Energetics". Science, 2003, 299, 713-716
This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.